EFFEKTIVT: Cellegiftbehandling med stamcellestøtte har vist seg å være effektivt blant annet hos pasienter med multippel sklerose. Likevel brukes det svært sjelden i Norge. Her sprøytes DNA inn i en stamcelle. Foto: Shutterstock / NTB Scanpix
EFFEKTIVT: Cellegiftbehandling med stamcellestøtte har vist seg å være effektivt blant annet hos pasienter med multippel sklerose. Likevel brukes det svært sjelden i Norge. Her sprøytes DNA inn i en stamcelle. Foto: Shutterstock / NTB ScanpixVis mer

Stamcelletransplantasjon virker. Hvorfor anvendes det ikke mer?

I over 15 år har det eksistert en effektiv behandling som ms-pasientene ikke får pga. legemiddelfirmaenes store overskudd på ineffektiv behandling.

Meninger

Multippel sklerose er en autoimmun sykdom hvor kroppens egne hvite blodlegemer ødelegger nerveceller i hjerne og ryggmarg.

Siden slutten på 1990-tallet har cellegiftbehandling med stamcellestøtte (stamcelletransplantasjon) som utraderer disse hvite blodcellene, vist klart best behandlingseffekt. Studier fra bl.a. Sverige og USA har vist at gitt tidlig nok, så kan behandlingen ikke bare stanse sykdommen, men også bedre livskvalitet og funksjonsnivå. Mer enn ti år senere har mange fortsatt ikke sykdomsaktivitet.

Sverige har siden 2004 stamcelletransplantert ca. hundre ms-pasienter - altfor lite mener de - mens Norge siden 2010 har stamcelletransplantert ti. Internasjonalt fører Sverige an, mens Norge er som andre land. Hvorfor anvendes ikke stamcelletransplantasjon mer, når legemiddelfirmaenes dyre bremsemedisiner siden de kom i 1993, fortsatt har til gode å vise at de forlenger levetiden, bedrer livskvaliteten og reduserer funksjonstapet ved ms?

Godkjenningsordningen for legemidler er mangelfullt regulert, og skreddersydd for misbruk av legemiddelfirmaene. For at et legemiddel skal godkjennes av Legemiddelverket og The European Medicines Agency (EMA, EU-organ for godkjenning av legemidler) i behandlingen av en sykdom, eller for at en gammel medisin skal få ny behandlingsindikasjon mot en annen sykdom, må medisinen først ha vist effekt - det holder at effekten er liten - i en fase 3-studie. Fase 3-studier har opptil flere tusen personer, vanligvis med kontrollgruppe, og er svært kostbare. Medisiner uten godkjenning betegnes internasjonalt som eksperimentell behandling.

Helsemyndighetene har i all hovedsak overlatt fase 3-studiene til legemiddelfirmaene. Inntjeningspotensialet er utslagsgivende for hvilke nye medisiner, eller hvilke gamle medisiner med utløpt patent (f. eks. cellegiftene i stamcelletransplantasjon) som er aktuelle for ny behandlingsindikasjon (f. eks. ms), de vil utføre fase 3-studier på. Eksempler på utnytting av ordningen er at legemiddelfirmaer fikk EMA-godkjenning under tvil for to nye bremsemedisiner som i praksis har samme virkestoff som hhv. en gammel psoriasis- og leddgiktsmedisin. Så hhv. tidoblet og tjuedoblet de prisen.

Legemiddelfirmaene som produserer bremsemedisinene er blant verdens største. De tjener 70.000- 210.000 kroner årlig pr. pasient i opptil 20 år på bremsemedisinene. Inntjeningspotensialet på stamcelletransplantasjon er derimot lavt, siden patentene på cellegiftene har løpt ut. Legemiddelfirmaene har latt være å utføre fase 3-studier på stamcelletransplantasjon hovedsakelig fordi de risikerer å miste avkastningen på bremsemedisinene hvis det fremgår at stamcelletransplantasjon er best.

I over 15 år har det eksistert en effektiv behandling som ms-pasientene ikke får pga. legemiddelfirmaenes store overskudd på ineffektiv behandling. Helsemyndighetene må umiddelbart ta tak i denne skandalen - «time is brain» for ms-pasientene.

Lik Dagbladet Meninger på Facebook

Meninger rett i innboksen! Meld deg på vårt nyhetsbrev for å motta ukas viktigste saker fra Dagbladet Meninger hver fredag.