DELTOK I EKSPERIMENT: 44 år gamle Brian Madeux. Her på UCSF Benioff Children's Hospital under mandagens inngrep. Foto: AP Photo/Eric Risberg/NTB Scanpix
DELTOK I EKSPERIMENT: 44 år gamle Brian Madeux. Her på UCSF Benioff Children's Hospital under mandagens inngrep. Foto: AP Photo/Eric Risberg/NTB ScanpixVis mer

Bioteknologi:

Legene har gått inn i kroppen til Brian (44) og endret det syke genet: - Ikke tidspunktet for å bli redd

Brian Madeux håper at den banebrytende metoden kan kurere sykdommen Hunters syndrom.

(Dagbladet): - Jeg er villig til å ta sjansen.

Det sa Brian Madeux (44) rett før leger og forskere i California-byen Oakland forsøkte å korrigere, ifølge Associated Press.

Nyhetsbyrået skriver at eksperimentet ble gjennomført mandag, og at Madeuxs kropp mottok milliarder av kopier av et korrektivt gen ment for å korrigere stoffskiftesykdommen Hunters syndrom.

Sjelden tilstand

Hunters syndrom er en recessivt nedarvet stoffskiftesykdom.

Tilstanden skyldes mangel på enzymet iduronat-sulfat-sulfatase, og håpet er at Brian Madeux ikke lenger vil trenge behandlingen enzymerstatningsterapi etter inngrepet.

Det vil imidlertid ikke rette opp den effekten Hunters syndrom allerede har hatt på den 44 år gamle pasienten. Dette blant annet i form av en forsinket fysisk utvikling, et svekket skjelett og ettervirkningene av 26 kirurgiske inngrep.

Blir en del av DNA-et

Sandy Macrae, leder for Sangamo Therapeutics, sier at mandagens operasjon i praksis innebar at forskerne åpnet opp pasientens DNA, for så å endre det.

Deretter lukket de det igjen.

- Det blir en del av DNA-et ditt og kommer til å forbli der resten av livet ditt, forklarer Macrae overfor Associated Press.

- Interessant

Hvorvidt eksperimentet er vellykket, vil først bli klart om noen måneder, ifølge nyhetsbyrået.

Magnar Bjørås, professor ved NTNUs institutt for klinisk og molekylær medisin og avdeling for medisinsk mikrobiologi ved UiO og OUS, omtaler den ovennevnte behandlingen som veldig interessant.

- Dette er et forsøk på en applikasjon som har blitt diskutert i mange år. Utfordringen har vært presisjon. Her ønsker du å bytte ut et gen som har en feil som forårsaker sykdom, men du kan få sideeffekter, sier Bjørås til Dagbladet.

To mulige risikoer

Professoren trekker fram to potensielt farlige konsekvenser.

Hvis genet som skal erstatte det syke genet kommer på feil plass, kan det for eksempel ødelegge et gen som er viktig for å forhindre kreft.

Dermed kan pasienten over tid utvikle kreft. En annen uønsket effekt kan være en kraftig respons fra immunsystemet.

- For å genet på rett plass, er man avhengig av et virus. Viruset kan potensielt føre til at immunforsvaret blir overstimulert. Det kan være farlig for kroppen, forklarer Magnar Bjørås.

Banebrytende metoder

Disse risikoene har ført til kontroverser rundt den medisinske metoden.

Professor Bjørås understreker imidlertid at det er flere faktorer som gjør eksperimentet i Oakland mindre kontroversielt enn liknende inngripener gjennomført tidligere.

- I dette tilfellet er viruset som står for levering mye mer spesifikt. Dermed vil det sannsynligvis ikke aktivere den samme immunresponsen. Det er også brukt et CRISPR, ofte omtalt som en gensaks, som du kan programmere til å oppsøke et spesifikt område i genomet, og dermed det syke genet, sier forskeren.

Kan kurere andre sykdommer

- Resultatet kan heller ikke nedarves til neste generasjon. Det er en risiko hvis man forsøker å fjerne sykdommer ved å endre på gener på embryostadiet (et foster i tidlig stadium av svangerskapet red. anm.), legger han til.

- Er dette en metode som potensielt kan kurere andre typer sykdommer enn Hunters syndrom?

- Absolutt. I prinsippet kan det brukes på veldig mange sykdommer forårsaket av genetiske defekter. Om det dreier seg om en defekt som affekterer et spesifikt organ, og ikke hele kroppen, er mulighetene større, sier professor Magnar Bjørås til Dagbladet.

Ser potensialet

En annen som er ser potensialet til eksperimentet er doktor Howard Kaufman.

Han er medlem av et utvalg ved National Institutes of Health som går god for metodene som ble gjennomført mandag.

- Så langt er det ingen beviser som tyder på at dette er farlig. Dette er ikke tidspunktet for å bli redd, sier Kaufman, ifølge Associated Press.