BLIR STADIG DÅRLIGERE: Utvikingen for to år gamle Thea går feil vei. Moren frykter datteren kan dø i løpet av vinteren om hun ikke får behandling. Foto: Privat
BLIR STADIG DÅRLIGERE: Utvikingen for to år gamle Thea går feil vei. Moren frykter datteren kan dø i løpet av vinteren om hun ikke får behandling. Foto: PrivatVis mer

Spinraza, SMA:

Norske myndigheter mener Theas (2) medisin er for dyr. Nå gir innsamlingsaksjon familien håp

Har fått inn over 600 000 kroner på bare åtte dager.

Hei, denne artikkelen er over ett år gammel og kan innholde utdatert informasjon

(Dagbladet): Norske myndigheter besluttet for litt over en uke siden, at de ikke skal ta i bruk legemiddelet Spinraza til behandling av den svært alvorlige sykdommen spinal muskelatrofi (SMA). De mener medisinen er for dyr.

Dette til tross for at barn som har den alvorligste graden av sykdommen dør tidlig, og Spinraza er det første – og foreløpig eneste legemiddelet som har vist effekt.

En av dem som rammes er 2 år gamle Thea.

Moren hennes Jeanett Johnsen, forteller at datteren nå blir dårligere og dårligere for hver dag som går.

- Hvis hun ikke får medisiner vet vi ikke hvor lenge vi har henne. Forrige vinter hadde hun veldig mye luftveisproblemer og hun har store problemer med pusten. Vi frykter at det går helt galt i løpet av vinteren, sier hun til Dagbladet.

Innsamlingsaksjon

Men historien til Thea har berørt mange: Nå øyner familien håp om at 2-åringen kan komme i gang med behandling før jul - takket være innsamlede midler fra en innsamlingsaksjon på nett.

Initiativtakerne kjente ikke familien fra før, men leste om Thea i lokalavisa Tønsbergs Blad.

- Det er umulig å ikke bli berørt. Vi gjør det vi kan for å bidra, sier en av dem, Maria Ludvigsen til Dagbladet.

Det er det flere som vil.

Innsamlingsaksjonen ble startet for 8 dager siden. Allerede har de fått inn over 600 000 kroner.

Målet er imidlertid å samle inn en million kroner – nok til den første dosen med medisinen – innen jul.

- Vi er veldig fornøyd, så håper vi bare at flere vil bidra, sier Ludvigsen.

Kan ikke lenger krabbe

SMA er en genetisk sykdom, der de rammede mangler et gen som produserer et protein som musklene trenger. Uten genet svinner musklene.

Thea fikk diagnosen i mars.

I løpet av det siste halvåret har Theas mor opplevd at datteren minster stadig flere funksjoner.

- Det er ikke lenge siden hun nesten klarte å krabbe. Nå klarer hun knapt løfte hodet når hun ligger på magen. Hun har problemer med å tygge og svelge, og har fått satt inn en sonde i magen. Hun klarere ikke å hoste selv, så hun får hjelp av en pustemaskin, forteller moren.

Toåringens familie er skuffet over både norske styresmakter som sier nei til medisinen og legemiddelselskapet som krever en høy pris.

- Da hun fikk diagnosen i mars, håpet å få medisinen med engang, men ingenting har hjulpet. Vi har møtt statsminister Erna Solberg og fortalt henne om situasjonen vår, vi har møtt helseminister Bent Høie og lederen for Beslutningsforumet for nye medisiner. Men Thea har fått nei til livreddende medisin tre ganger. Ingen tar ansvar, sier moren.

Brukes i Europa

Per pasient koster behandlingen med Spinraza sju millioner kroner første behandlingsår. Påfølgende år koster medisinen tre millioner kroner årlig resten av pasientens liv.

Dette gjør det ifølge beslutningsforumet til et av de dyreste legemidlene i verden og er årsaken til at de velger å si nei til medisinene.

Flere andre land har kommet til motsatt konklusjon.

Spinraza er tatt i bruk av det offentlige helsevesenet i Japan, Frankrike, Tyskland og Italia, og Island, i tillegg til av helseforsikringsselskapene i USA.

Danmark har derimot også kommet til at det er for dyrt, bortsett fra for babyer med den mest alvorlige varianten av sykdommen.